シンバイオ製薬株式会社

３ 【事業の内容】１．当社グループの事業概要について(1) 当社グループの概要当社グループ（当社及び当社の子会社）は、当社とグローバルスペシャリティファーマの戦略拠点として設立された連結子会社１社（SyｍBio Pharma USA, Inc. ）と非連結子会社１社（SymBio Pharma Ireland Limited）で構成されております。 SyｍBio Pharma USA, Inc.は本年度も引き続き経営体制の再構築・経営基盤の充実を行い、その戦略拠点としての役割がより従来に比べ重要性を増しております。 当社は、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注2)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。なお、当社の事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。 (注1) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。 (注2) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。 (2) 当社グループの事業の特徴がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野(注3)の研究開発の多くは、欧米を中心に、大手製薬企業よりもむしろ、多くの大学・研究所、バイオベンチャー企業により創薬研究・新薬開発が活発に行われ、海外では既に数々の有用な新薬が医療の現場に提供されています。しかし、これらの分野は開発に高度の専門性が求められることから、開発の難度も高く、また大手の製薬企業が事業効率の面、採算面で着手しにくいため日本を初めとして、世界各国において手掛けられていない空白の治療領域となっています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマ(注4)です。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。当社グループは、このような空白の治療領域を埋めるための新薬の開発・提供を行うことを企業使命として設立されました。新薬が開発されないことで治療上の問題を抱えている患者さんに対して、短期間で開発をし、迅速に治療薬をお届けすることを最優先に考え、医療への貢献、そして医薬品業界の健全な発展に寄与することにより、持続的成長と安定への道を進んでまいります。 (注3) 希少疾病分野とは、患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する医薬品は希少疾病用医薬品（Orphan Drug：オーファンドラッグ）と呼ばれます。厚生労働省はオーファンドラッグ制度を設定し、我が国において患者数が５万人未満の重篤な疾病であること、医療上特にその必要性が高いこと等をその指定の基準としています。当該指定を受けると、申請から承認までの期間が短縮され、再審査期間が最長10年になる等の優遇措置があります。(注4) スペシャリティ・ファーマとは、得意分野において国際的にも一定の評価を得る研究開発力を有する新薬開発企業をいいます（2007年「新医薬品産業ビジョン」（厚生労働省）の定義による）。 (3) 当社グループの事業モデルについて創薬系事業の特徴として、新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性(注5)が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。当社グループでは、開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(Proof Of Concept）(注6)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、当社グループ内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）(注7)において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社において最終的な導入候補品を決定いたします。当社グループ内外の専門家による、こうした“目利き”のプロセスを経て、当社グループはがん・血液及びウイルス感染症領域を中心として、製薬企業、バイオベンチャー企業等から主にヒトでPOCが確立された開発品の日本並びにアジア諸国、さらには欧米を含むグローバルの開発・製造・販売権を継続的に確保することにより、持続性のある事業を展開しています。そのような、開発の成功確率が高く、事業性のある、魅力的な開発候補品を導入するためには、この“目利き”の力に加え、がん・血液及びウイルス感染症という開発の難度が高い治療領域における当社グループの開発力について、開発候補品の提供者であるライセンサーから高い評価を得ることも導入の成否を決める重要なポイントとなります。そのためには、①適切な治験計画の策定、②治療対象となる適切な治験患者の選定、③その領域における医学専門家と公正な関係を維持・構築できる、専門性の高い優秀な開発スタッフが必要となります。これらの総和が開発力となり、開発を着実に、かつ迅速に実行することが可能となります。がん・血液及びウイルス感染症分野で実績のある大手製薬企業の開発部門で経験を積んだ人材を中心に構築された当社グループの開発チームが導入から承認申請までを僅か４年間という短期間でなし得た、抗がん剤 SyB L-0501での実績は、ライセンサー、パートナー企業、導入候補先企業から高い評価を得ています。なお、開発につきましては、基本的な開発戦略の中枢となる臨床試験のデザイン、海外の試験との連携、医学専門家との調整等は当社グループが主体となって手掛け、定型的な開発業務は、外部資源であるCRO(Contract Research Organization 受託臨床試験実施機関)(注8)へ業務委託し、製造についてはライセンス供給元あるいは信頼できる国内外の製薬企業へ業務委託を行います。販売につきましては、2020年12月に自社販売体制へ移行しました。がん・血液及びウイルス感染症領域に精通した自社MR(Medical Representative)(注9)を中核とした全国営業体制の構築と流通及び物流機能の整備を推進すると同時に営業戦略・企画の策定及び市場調査を行うマーケティング体制の強化に努めるとともに関係治療領域におけるKOL(Key Opinion Leader)(注10)との良好な関係構築、的確な医療ニーズの把握と市場調査を行い、各種データ、ノウハウの蓄積を図ってまいります。 これらの事業モデルを図示すると以下のようになります。 (注5) 生理活性とは、化学物質が生体の特定の生理的調節機能に対して作用する性質のことです。この生理活性の作用を持つ化学物質を疾病治療に応用したものが医薬品となります。(注6) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。(注7) 科学的諮問委員会（SAB：Scientific Advisory Board）とは、世界中から集まる膨大な新薬候補を元に、医療ニーズの高さや収益性などリスクバランスのとれたポートフォリオを、それぞれの専門の立場から意見や提言を交え徹底的に議論した上で、パイプライン戦略を構築する、当社の重要な評価機関です。当社では、SABを年２～３回開催し、世界中から優れた実績と経験をもつ臨床医・基礎科学者の方々に、当社の創薬研究及び新薬開発のアドバイザーとして参画いただいています。(注8) CRO(Contract Research Organization)とは、製薬企業が、自社で実施する開発業務を遅滞なく進めるために、一部の業務について委託を行う機関です。委託業務の内容としては、治験が実施計画書どおりに遂行されているかをモニタリングするモニター業務や、臨床データを管理するデータ管理業務などがあります。(注9) MR(Medical Representative)とは、自社医薬品に関する情報の専門家として医療機関を訪問し、医療関係者と面談することにより、医薬品の品質・有効性・安全性等に関する情報の提供・収集・伝達を主な業務とする医療情報担当者をいいます。(注10)KOL (Key Opinion Leader)とは、担当領域の治療において他の医師に影響力を持つ医師のことをいいます。 (4) 当社グループの事業戦略当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。(a) ポストPOC戦略による開発リスクの軽減当社グループの導入候補品(注11)は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。 (注11)導入候補品とは、当社グループの開発候補品として他社より開発権等の権利取得を検討している化合物を指します。 (注12)ブリッジングスタディとは、外国での臨床データを活用するために国内で行われる試験のことをいいます。この国内試験の結果を外国のデータと比較し、同様の傾向があることを確認します。 (b) 高度な探索及び評価能力による、優れたパイプラインの構築当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。＜当社グループの開発品導入プロセス＞(注13)CDAとは、Confidential Disclosure Agreementの略で、秘密保持契約書のことを意味します。 (c) ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。 (d) ブルーオーシャン戦略(注14)による高い事業効率の実現海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。 (注14)ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。 (e) アジアからグローバル展開へ当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間で抗ウイルス薬ブリンシドホビルに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。抗ウイルス薬ブリンシドホビルの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。 ２．当社グループのパイプラインについて当社グループは現在開発中のパイプラインとして、SyB V-1901、SyB L-1701及びSyB L-1702を有しています。今後も開発候補品を継続的に導入することにより、パイプラインのより一層の拡充及びリスク・リターンのバランスのとれたパイプライン・ポートフォリオを構築してまいります。 ＜当社グループパイプラインの進捗状況＞ ① 抗ウイルス薬SyB V-1901(一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」)2019年９月にキメリックス社との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、オルソポックスウイルスの疾患（天然痘・エムポックスを含む）を除いたすべての適応症を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しました。2022年９月、エマージェント・バイオソリューションズ社（本社：米国メリーランド州）がキメリックス社からのBCVに関する権利の譲渡を受けた後も、当社の取得したBCVに関する、天然痘・エムポックスを含むオルソポックスウイルスの疾患を除いたすべての適応症を対象とした、全世界での独占的開発・製造・販売権に対する影響はありません。本剤は、既に欧米における経口剤を用いた臨床試験において高活性の抗ウイルス効果を示し、また広域のスペクトラムを有することが確認されており、各種dsDNAウイルスに対する幅広い抗ウイルス活性は、IV BCV（注射剤BCV）に関しても造血幹細胞移植など免疫不全状態での各種ウイルス感染症の予防および治療に対する有効性と安全性が期待されます。開発については、「空白の治療領域」でアンメット・メディカル・ニーズの高い、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象に、IV BCVの臨床試験を優先的に推進中です。今後は本試験により得られた有効性と安全性に関するPOCデータを活用し、抗マルチウイルス感染症へ対象領域を拡大、あるいは他の治療領域に対してもIV BCVの開発プラットフォームの構築を目指してまいります。BCVは抗がん活性をもつことが確認されており、2024年８月にIV BCVによる悪性リンパ腫を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験を開始しました。また、脳神経変性疾患領域においては、2026年に、進行性多巣性白質脳症を対象とした第Ⅱ相臨床試験を開始しました。なお、キメリックス社は、2020年12月、天然痘の医学的防衛策としてBCV経口剤のNDAの提出をFDAが受理したことを発表し、2021年６月にFDAから承認を取得しました。また、当社は疾患ごとの臨床使用実態（添付文書に記載される事項を含む）を見据えた用途特許の確保を進めることで、適応症ごとの排他的保護期間を延長・強化し、IV BCVの資産価値の最大化を図っており、アデノウイルス感染症の用途特許を日本で取得（有効期限：2043年）し、米国でも特許査定通知を米国特許商標庁より受領（有効期限：2044年見込み）しました。なお、エマージェント社はIV BCVの製剤特許を日本、欧州、米国で取得しており、当社はライセンス契約に基づき独占的使用権を得ております。 ② [抗がん剤SyB L-0501（FD製剤）/SyB L-1701（RTD製剤）/SyB L-1702（RI投与））（一般名：ベンダムスチン塩酸塩又はベンダムスチン塩酸塩水和物、製品名：トレアキシン®）

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】（１）会社の経営の基本方針文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。当社グループは、元米国アムジェン社(注1)本社副社長で、同社の日本法人であるアムジェン株式会社の創業期から約12年間社長を務めた吉田文紀が、2005年３月に設立した医薬品企業です。経営理念は「共創・共生」（共に創り、共に生きる）で表され、患者さんを中心として医師、科学者、行政、資本提供者を「共創・共生」の経営理念で結び、アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）(注２)に応えていくことにより、社会的責任及び経営責任を果たすことを事業目的としています。当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマです。当社グループは、大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。 (注１) バイオ医薬品業界最大手。1980年、米国カリフォルニア州サウザンド・オークスにおいて、AMGen(Applied Molecular Genetics)として設立。日本においては、1993年５月にアムジェン株式会社として業務を開始しました。 (注２) アンメット・メディカル・ニーズ（Unmet Medical Needs）とは、未だ満たされない医療上の必要性を意味し、患者さんや医師から強く望まれているにもかかわらず有効な既存薬や治療がない状態を指します。 （２）目標とする経営指標当社グループは製薬企業として、自社販売体制の下で新薬を継続的に上市していくことが企業価値の更なる向上を図る上での重要な要素と考えており、営業組織及び流通・物流を含めた営業の一貫体制を構築しました。同時に、継続的に開発候補品を導入し積極的に研究開発活動等に経営資源を投下する方針です。当社グループは、トレアキシン点滴静注用が2010年に国内で製造販売承認されて以来継続して製品販売による売上を主としています。現在は、ブリンシドホビル（BCV）の国内及び海外における開発開始と商業化、新たなパイプラインの導入・開発推進・承認取得等を通じて、安定的に高収益を確保できる体制の早期実現に取り組んでおります。引き続き積極的な研究開発投資を行っていくことから、ROEやROAなどの経営指標の目標は設定しておりません。 （３）中長期的な会社の経営戦略当社グループは、中長期的な経営計画を実現すべく、主に以下の５つの事業戦略を展開しています。 ① ポストPOC戦略による開発リスクの軽減当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。 ② 高度な探索及び評価能力による、優れたパイプラインの構築当社グループの新薬サーチエンジンは、国内外の製薬企業及びバイオベンチャー企業等との多様なネットワークによって構築され、膨大な化合物の中から、社内の専門家による厳正な評価を経て、有望な導入候補品が抽出されます。これらの導入候補品はさらに、第一線で研究に携わる経験豊かな専門家により構成されるSABに諮られ、そのアドバイスと評価を受けた上で導入候補品を決定しています。この開発品導入決定までの高度なスクリーニングプロセスは、既に海外において有効性・安全性が確認された開発品を導入するポストPOC戦略と相まって開発リスクの軽減と開発期間の短縮につながることになり、また、候補品が医療の現場において求められるものかどうかの医療ニーズの充足度に対する理解、及び上市後の収益予測の精度向上に貢献しています。 ③ ラボレス・ファブレス戦略による固定費抑制当社グループは、一切の研究設備や生産設備を保有していません。研究設備・生産設備はともに固定費発生源の代表格ですが、当社グループはこれらを一切保有せずに、開発候補品の探索及び導入後は、開発品の開発戦略策定と実行等の付加価値の高い業務に専念し、そのほかに必要とされる定型的な開発業務は外注しています。研究開発費のうち主なものは業務委託料であり、その金額的・質的重要性は高く、当社グループにおいてはその進捗状況等について厳密な管理を行っております。 ④ ブルーオーシャン戦略(注3)による高い事業効率の実現海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、あるいは海外で新薬として承認された製品が５年近くも遅れて日本で承認される、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しており、がん患者の難民という言葉も生まれています。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。特に抗がん剤の市場自体は大きく、また高齢化に伴い現在も拡大傾向にあるものの、抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、極めて高い専門性が求められ、開発の難度が高い半面、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由のひとつといわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。 (注３) ブルーオーシャン戦略とは、競合との熾烈な競争により限られたパイを奪い合う市場（レッドオーシャン）を避け、市場を再定義し、競合のいない未開拓な市場（ブルーオーシャン）を創造することで、顧客に高付加価値を与えつつ利潤の最大化を目指す戦略です。 ⑤ アジアからグローバル展開へ当社グループはこれまで日本を中心としたアジア各国を対象に事業を展開してまいりました。しかしながら、日本の医療を取り巻く環境が大きく変わっていく中、アジアに留まっていては大きな発展は望めません。今後はグローバルな展開を視野に入れた開発候補品の探索及び評価を実施してまいります。2019年９月にはキメリックス社（本社：米国ノースカロライナ州）との間でBCVに関しての独占的グローバルライセンス契約を締結し、当社グループは天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象とした世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得しております。BCVの事業展開については、dsDNAウイルスに対するその広範な活性を有することから、国内及び海外の専門領域の有力な研究施設と共同研究を進めており、研究成果である科学的知見を基にグローバルの臨床試験を検討、実施してまいります。 （４）主要な経営課題当社グループは、以下の点を主要な経営課題と捉え、取り組んでまいります。 ① パイプラインの更なる充実について製薬ベンチャー企業として企業価値を高めるためには、開発候補品を継続的に導入し、パイプラインを充実させていく必要があります。当社グループでは、SyB V-1901において開発を実施または計画しています。なお、現在、新薬候補品の導入に関して複数の案件を相手先企業と協議しており、パイプラインの更なる拡充に向けて今後も新規の開発候補品の導入を積極的に進めてまいります。また、2025年10月に日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と取得した「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を基にしたIVD事業（超高感度測定システム）の早期事業化、収益化を目指します。 ② 既存パイプラインのライフサイクル・マネジメントの追求企業価値を高めるためには、開発候補品の導入だけではなく、導入した新薬候補品の適応症を追加することにより、開発品目あたりの収益の最大化を図るライフサイクル・マネジメントを追求することが重要となります。当社グループでは2019年９月にBCVのグローバルライセンスを取得して以来、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、②血液がん・固形がん、③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。現在、アンメット・メディカル・ニーズの高い造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症を対象にグローバル開発を先行して進めており、欧州主要５カ国と米国で同疾患に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験の本格的な試験準備を開始し、2026年３月に米国で最初の患者登録を達成しました。また、BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も確認されており、がん領域における臨床開発を進めております。IV BCVによる悪性リンパ腫を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験を2024年８月に開始しましたが、造血幹細胞移植後のアデノウイルス感染症に対するグローバル第Ⅲ相臨床試験を優先し、注力するため、一時停止しました。この試験では４例中１例において、部分奏功（腫瘍の縮小を表す一指標）が得られたことを踏まえ、今後の開発戦略を再検討しています。脳神経変性疾患領域においては、進行性多巣性白質脳症（PML）に関して米国国立衛生研究所（NIH）に所属する米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を2026年２月に締結し、本疾患を対象とした医師主導の第Ⅱ相臨床試験をNIH臨床センターで開始しました。前臨床試験については、アルツハイマー型認知症を含む脳神経変性疾患の治療薬開発に関して米国タフツ大学との共同研究成果を基に特許出願をしておりましたが、2025年12月に本件のグローバルにおける独占的な事業化を目的として、タフツ大学とのライセンス契約を締結しました。また、ペンシルベニア州立大学医学部との共同研究の対象であるポリオーマウイルス感染症治療薬開発について、その成果を基に特許出願しておりましたが、2025年12月に、グローバルの独占的事業化を目的としてペンシルベニア州立大学とライセンス契約を締結しました。共同研究成果の蓄積により、各種dsDNAウイルス感染症に対する人における効果を検討し、抗マルチウイルス感染症に対象領域を拡大することで、市場の拡大とBCVの事業価値の最大化を目指してまいります。IVD事業（超高感度測定システム）に関しては、2025年10月に日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と取得した「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を基にした超高感度測定システムの早期事業化、収益化を目指します。両社が開発した新しい検査システムは、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」という測定への求めに応えるものです。このシステムによって、病院や自宅など場所を問わず、どのような測定場所からでも検査結果を即座に医療機関と共有することが可能となり、疾患のごく早期の検査・診断から、治療方針の決定、その後の経過観察まで、幅広い医療の過程での活用が期待されます。現在、検査機器等で先行する企業との親和性を踏まえて事業提携の交渉を行っています。トレアキシン®は、日本においては、低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫およびマントル細胞リンパ腫、慢性リンパ性白血病、再発・難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（r/r DLBCL）の承認を取得しております。また、イーグル社との間でトレアキシン®液剤（RTD製剤およびRI投与）の日本における独占的ライセンス契約を締結しております。 ③ 後発品への対応2022年２月に当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品の製造販売承認を４社が受け、現在内３社が後発医薬品の販売を行っております。後発医薬品の製造販売の影響を受けて市場シェアは徐々に減少しており、新たな医薬品の導入検討を続けております。 ④ 更なる成長を求めてグローバル展開へ当社グループはこれまでアジア地域への展開を進めてまいりましたが、日本においては高齢化に伴う医療費の増大や、後発医薬品の普及が進み新薬メーカーにとって厳しい事業環境が続くことが想定されます。アジア各国においても同様の政策が始まることも考えられます。こうした環境を踏まえ、当社は造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたグローバル第Ⅲ相臨床試験を推進し、IV BCV事業を中心としたグローバル展開を一層強化してまいります。これに伴い、2025年12月１日付で組織を大幅に再編し、エドウィン・ロックが本社副社長執行役員兼グローバルR&D本部長に就任したうえで、発見から臨床試験までのシームレスな研究開発体制を構築し、グローバルでの研究開発体制を充実させます。また、ブリンシドホビルに続く新規開発候補品については、グローバルでの権利取得を目指し、候補品の探索・評価および交渉を進めてまいります。 ⑤ 人材の確保について当社グループの経営資源の第一は人であると考えています。優秀な人材なくして、新薬の探索、開発および情報提供活動、そして今後のグローバル展開において優れた成果をあげることはできません。当社は継続的に優秀な人材の採用を行っており、上場後、特に経営組織をより強固にすべく優れた人材を採用してまいりました。また、OJTや研修等による人材育成を通じて、人材の更なる強化を図ってまいります。 ⑥ 財務上の課題について当社グループは、パイプラインの開発進展、グロ

３ 【事業等のリスク】当社グループの事業活動においてリスクとなる可能性があると考えられる主な事項について記載しています。また、当社グループとして必ずしも重要なリスクとは考えていない事項についても、投資判断の上で、あるいは当社グループの事業活動を理解する上で重要と考えられる事項については、投資家及び株主に対する積極的な情報提供の観点から開示しています。当社グループは、これらのリスクが発生する可能性を認識した上で、発生の回避及び発生した場合の適切な対応に努める方針ですが、当社株式に関する投資判断は、以下の記載事項及び本書中の本項以外の記載を慎重に検討した上で行なわれる必要があると考えます。また、以下の記載は当社株式への投資に関連するリスクの全てを網羅するものではありません。なお、文中における将来に関する事項は、本書発表日現在において当社グループが判断したものです。 (1)リスクマネジメントの推進体制①リスクマネジメントの推進にあたって、組織横断的リスク状況の監視及び全社的対応は、代表取締役社長の指揮・監督下において内部統制委員会（委員長CFO）が統括し、事業計画策定・実行の年次サイクルに合わせたリスクマネジメント体制の運営を行っています。内部統制委員会の指示のもと、各部門においては部門の責任者が組織の目的・目標の達成に向け、個別リスクにかかわる分析・評価、対応計画の策定・遂行、組織内でのリスクマネジメントにかかわる情報提供など自律的にリスクマネジメントを推進しています。②影響度と発生可能性の評価に基づき、内部統制委員会が常に状況を把握し、代表取締役社長に報告するとともに、企業経営に重大な影響が想定されるリスクについては、経営執行会議及び取締役会において、リスクの内容、担当責任者、リスク対応策を立案し、関係組織と連携の上、リスク対応策を推進・実行しています。リスク対応策の進捗状況については、原則年２回の取締役会で総括しています。重大リスク顕在化の予兆が確認された場合は、速やかに内部統制委員会に情報が集約され、適切な対応を図る体制としています。 (2)重大リスクとして認識している事項① 医薬品の開発事業全般に関するリスク：新薬の開発は長期間にわたり膨大な先行投資を強いられるものの、その研究開発の成功確率は極めて低いことが知られています。一般に、研究所において何らかの生物・生理活性が認められた化合物が新薬として承認にいたる確率は、２万分の１～２万５千分の１と言われています。また、承認を取得した新薬のうち、上市・販売後において採算が取れるのはそのうちの15～20％以下と言われています。当社グループは、このような創薬系事業の難しさを踏まえた事業モデルを構築しています。ア. 医薬品開発の不確実性について・リスク：一般的に、製品上市に至る医薬品開発の過程は長期かつ多額の費用を要し、開発が成功する確率は決して高くなく、開発のいずれの段階においても中止や遅延の判断をすることは稀ではありません。医薬品開発においては、様々な開発過程を段階的に進めていく必要があり、それぞれの段階において開発続行の可否が判断されます。従って、その開発途上で中止の決定を行うことは稀なことではなく、開発が順調に進み製品化される確率は低いものとされています。また、開発に成功し、上市された後も、定期的または臨時で当該時点における医学・薬学等の学問水準に照らして、有効性及び安全性を確認するために再評価が行われ、有用性が認められないとされた場合、あるいは重篤な副作用等により健康被害が拡大する恐れがある場合（詳細は「カ．副作用に関するリスクについて」を参照）には、有用性または副作用を原因として承認が取り消されるリスクがあります。当社グループ のような小規模な製薬ベンチャー企業にとって、ひとつの開発候補品がパイプラインから脱落することの影響は大きく、その場合当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。・対応：開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発候補品の臨床試験を迅速・確実に進め、開始から承認取得までの期間を短縮するために、主として既にヒトでPOC(注１)が確立され、前臨床試験データと臨床試験データがある化合物を対象としております。これらの化合物の探索は当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用して、社内の経験を有した専門スタッフによる第１次スクリーニングにより絞り込みを最初に行います。その後、科学的諮問委員会(Scientific Advisory Board：以下「SAB」といいます）において、第一線で関連分野における治療の研究に携わる経験豊かな社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社グループにおいて最終的な導入候補品を決定いたします。 (注１) POC（Proof of Concept）とは、新薬候補物質の有効性や安全性を臨床で確認し、そのコンセプトの妥当性を検証することを意味します。 イ. 収益の不確実性について・リスク：開発を進めている製品から収益を得るためには、当社グループ単独あるいは第三者と共同で、これら新薬候補品の開発、規制当局からの承認、製造及び販売のすべての段階において成功を収める必要があります。しかしながら当社グループは、これらの活動において必ずしも成功しない可能性もあり、また、成功したとしても当社グループの事業を継続するために必要な採算性を確保できない可能性もあります。開発を推進し、製品上市に至ることにより収益を獲得するまでの過程で、開発品によっては開発・販売に関して他の製薬企業と提携契約を締結し、早期に収益化を図ることも想定しています。しかしながら、これらのパイプラインが製品として上市するまでには相当の時間を要することが予想され、また、製品として上市される、あるいは他の製薬企業と提携契約を締結できる保証はありません。・対応：当社グループの導入候補品は、主として既にヒトでPOCが確認されていることを原則としています。従って、臨床開発ステージが比較的後期段階にある候補品か、既に海外で上市されている製品が対象となります。これらの導入候補品は既に海外で先行して開発が行われており、新薬としてヒトでの有効性・安全性が確認されていることから、開発リスクを軽減でき、また、先行している海外の治験データを活用することにより開発期間を短縮するとともに開発コストを低減し、成功確率を高めることが可能となります。 ウ. 遵守すべき法的規制等及び医療保険制度等の不確実性について・リスク：医薬品業界は、研究、開発、製造及び販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事に関する法律及び薬事行政指導、その他関係法令等により様々な規制を受けており、当社グループは医薬品医療機器等法をはじめとする現行の法的規制及び医療保険制度、それらに基づく医薬品の価格設定動向等を前提として事業計画を策定しています。しかしながら、当社グループが開発を進めている製品が現実に製品として上市されるまでの間、これらの規制や制度・価格設定動向等が変更される可能性もあります。もしこれらに大きな変更が発生した場合には、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に大きな影響を及ぼす可能性があります。・対応：薬価制度改革並びに流通改善ガイドラインを踏まえた仕切価格・割戻改定を実施しております。また、新薬創出加算品、重点品を中心に売上を拡大する方針です。薬価の毎年改定を含めた薬価制度改革の他、海外を含めた行政動向を継続的に注視し、即時に対応策を検討します。 エ. 海外における開発・販売に関するリスクについて・リスク：当社グループは日本のみならず、欧米やアジア等グローバル地域を戦略事業地域として位置付けております。抗ウイルス薬ブリンシドホビルについて、欧米を含む世界全域における開発・販売・製造に関するグローバル事業展開を計画しております。海外市場における医薬品の開発・販売事業の展開に際し、一般的に多額の資金と事業リスクを伴うため、当社グループでは開発品によっては海外の開発権、販売権を他の製薬企業等に導出し、投資資金及び事業リスクの低減を図る可能性があります。導出先の経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りのマイルストーン収入、ロイヤリティ収入等が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。同様に、他の製薬企業等との共同開発または共同販売、あるいは委受託契約等のパートナーシップの戦略的な活用も検討していますが、パートナーの経営状況や各国の規制、競争環境等の変動により、当初期待していた通りには開発、販売が進捗せず、計画通りの収益が得られないことにより、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。・対応：当社グループが保有する権利の導出にあたっては、慎重にデューディリジェンスを実施した上で企業選定を行い、かつ導出後も適宜モニタリングを実施しています。海外導出先の経営状況に関するリスクを管理する担当者を任命しており、定期的に情報収集・情報交換を実施しております。各地で問題が発生した場合には、担当者をハブとする海外導出先との連携により、迅速な課題解決を行っております。 オ. 医薬品業界の競合関係について・リスク：医薬品業界は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの製薬企業や研究機関等により、激しい競争が繰り広げられており、その技術革新は急速に進歩している状態にあります。これらの競合相手の中には、技術力、マーケティング力、財政状態等が当社グループと比較して優位にある企業が多数あり、当社グループ開発品と競合する医薬品について、有効性の高い製品を効率よく生産・販売する可能性があります。また、競合品や後発品の参入リスクに加え、従来の医薬の範囲を超えた治療手段の進展などライフサイエンス分野での新たな技術・脅威が台頭しております。このような状況におきまして、当社グループ医薬品や開発候補品が対象とする疾患などにおける治療に大きな変化をもたらす新たな技術や治療手段が登場するなど、当社グループ製品を取り巻く環境が想定を超えて大きく変化した場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に大きな影響を及ぼす可能性があり、実際に、2022年には、当社グループの製品に対して後発医薬品の承認及び発売がされたため、当社の売上が減少しており、さらにこの傾向が継続する可能性があります。・対応：当社グループは、極めて医療上のニーズは高いものの、新薬の開発が遅れている空白の治療領域をビジネスチャンスと捉え、特に、高い専門性が求められ難度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした日本初のスペシャリティ・ファーマです。大型新薬（いわゆる売上高が1,000億円を超える「ブロックバスター」）の追求ではなく、マーケットは相対的に小規模でも医療ニーズの高い希少疾病分野を中心とした新薬開発に取り組み、これらの医薬品及び新薬候補品を数多く保有することにより、強固なパイプライン・ポートフォリオを構築し、高付加価値で高収益を達成し、持続性のある事業展開を行います。また、特許等に基づく当社グループ製品の保護及びさらなる差別化を行っていくことにより競争力の維持に努めてまいります。 カ. 副作用に関するリスクについて・リスク：医薬品は、臨床試験段階から市販後に至るまで、予期せぬ副作用が発現する可能性があります。これらのうち重篤または予期せぬ副作用が発現した場合、賠償問題の発生や、状況次第では臨床試験の遅れ、開発中止に至るリスクを伴います。更に、健康被害が拡大する恐れがある場合、承認取消・販売中止に至るリスクを伴います。賠償問題に関しては、当社グループは必要な損害保険に加入することにより、このような事態が発生した場合の財政的負担を最小限に留めるべく対応していますが、賠償額が当該保険により補償される範囲を超える可能性は否定できません。このような場合は、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。・対応：国内外の安全管理情報（副作用情報等）を収集し、客観的に評価・検討・分析した結果を医療現場へ情報提供することで医薬品の適正使用を推進しております。従業員を対象とした安全管理情報についての研修等を実施、安全管理を徹底することで、患者さんの安全性リスクの最小化に努力しております。 キ. 製造物責任について・リスク：医薬品の開発及び製造には、製造物責任賠償のリスクが伴います。当社グループは将来、開発したいずれかの医薬品が健康被害を引き起こした場合、または臨床試験、製造、営業若しくは販売において不適当な事項が発見された場合には、製造物責任を負い、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。また、製造物責任賠償請求がなされることによるイメージ低下により、当社グループ及び当社グループの医薬品に対する信頼が損なわれ、当社グループの事業に影響を及ぼす可能性があります。・対応：ライセンス先からの製品輸入に際しては厳格な規格基準に基づく受入検査を実施し、販売時に製造物責任回避に努めております。事業活動のモニタリングを適切に実施し、法令・諸基準違反など不適切な活動を早期に発見し、対応を実施する体制を取っております。必要に応じて教育・研修等の再発防止の対応を講じる体制としております。 ク. 製造並びに安定供給に関するリスクについて・リスク：当社グループは、開発品の上市後、製品を安定供給することが必要となりますが、製造委託先の技術上もしくは法規制上の問題、又は火災その他の災害による操業停止等により、製品の供給が休止もしくは著しく停滞した場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に重大な影響を及ぼす可能性があります。・対応：当社グループの事業継続計画（BCP）は、事業継続へ影響を及ぼす脅威（自然災害、設備事故、感染症、システム障害等）を対象とし、有事の際の速やかな業務復旧、並びに医療体制維持のための医薬品安定供給と品質確保を可能とする体制を整備しております。医薬品の安定供給においては、生産・物流拠点の分散や主要原材料の複数購買の実施といったバックアップ体制を構築することに努めるとともに、主要システムの二重化等IT基盤の強化を行っております。 ② 当社グループの事業遂行上のリスクア. 当社グループのビジネスモデルについて・リスク：当社グループは自社で研究設備・製造設備は保有せず、がん・血液及びウイルス感染症領域を中心とした希少疾病分野(注２)を中心に、主にヒトでPOCが確立された開発候補品を製薬企業、バイオベンチャー企業等より導入し、これらを日本並びにアジア諸国、更にはグローバルで医薬品として開発・販売することにより収益化を図るビジネスモデルを採用してきました。それに加えて今後は、抗ウイルス薬ブリンシドホビル（BCV）に関しての独占的グローバルライセンス契約をキメリックス社と締結し、天然痘・サル痘を含むオルソポックスウイルスの疾患を除くすべての疾患を対象としたBCVの世界全域における開発・販売に加えて製造を含む独占的権利を取得したことにより、高品質の医薬品供給のための一貫体制を備えたグローバル市場を対象として事業展開をするグローバルスペシャリティファーマへの転換を進めてまいります。パイプラインの開発・販売においては、製薬企業と提携することも計画していますが、これらの条件を満たす開発候補品を継続的に導入し、また、これらの提携先企業を確保できる保証はありません。また、導入候補品(注3)については主に希少疾病分野を対象としていることから、当社グループが期待する売上高が確保できない可能性もあります。更に、ライセンスの導入元の企業が経営破綻やライセンスを第三者に譲渡することにより開発・販売の継続が困難になる可能性があります。これらのような場合、当社グループの財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況に影響を及ぼす可能性があります。上記に加えて、医薬品業界の競争環境や、当社グループの財政状態等の変化に伴い、今後、当社グループのビジネスモデルの変更を余儀なくされる可能性があります。その場合、当社グループの事業に大きな影響を及ぼす可能性があります。・対応：がん・血液及びウイルス感染症領域における希少疾病分野の研究開発の多くは、海外では既に数々の有用な新薬が医療の現場に提供されています。しかし、これらの分野は開発に高度の専門性が求められることから、開発の難度も高く、また大手の製薬企業が事業効率の面、採算面で着手しにくいため日本を初めとするアジア諸国においては手掛けられていない空白の治療領域となっています。海外で標準治療薬として使用されている製品が日本では使用できない、または使用許可が遅れる、いわゆるドラッグ・ロス、ドラッグ・ラグの問題が深刻化しております。これらの問題は、当社グループの戦略的開発領域である難治性のがん・血液及びウイルス感染症領域で特に目立っています。抗がん剤の対象疾患は多岐にわたり、がん腫により細分化されているため、各々のがん腫でみると対象患者数がそう多くはない治療領域が数多く存在します。これらの領域での新薬の開発には、大手の製薬企業では採算性などの問題から開発に着手しにくいことがその理由といわれています。しかし、ひとたび、そうした領域において新薬の承認を取得し上市できれば、競合が少ないため、これらの領域で適応拡大・新製品上市を着実に積み上げていくことで、高成長・高収益を実現できるものと考えています。また、ライセンス先や事業提携先との重要な契約に関しては、その締結検討段階から、ビジョンと戦略の策定、提携事業の損益管理、開発面及び営業面での投資判断、業績と主要マイルストーン管理、グローバルな上市準備等に十分な協議を行った上契約を締結します。契約締結後は、契約当事者間で定期的に課題を共有・審議する会議体を設け、事業提携を推進します。また、当局との継続的なコミュニケーションを通じた薬事リスクの管理・低減にも努力しております。 (注２) 希少疾病分野とは、患者数が少ない疾病分野のことで、この分野に対する医薬品は希少疾病用医薬品（Orphan Drug：オーファンドラッグ）と呼ばれます。厚生労働省はオーファンドラッグ制度を設定し、我が国において患者数が５万人未満の重篤な疾病であること、医療上特にその必要性が高いことをその指定の基準としています。当該指定を受けると、申請から承認までの期間が短縮され、再審査期間が10年になる等の優遇措置があります。 (注３) 導入候補品とは、当社グループの開発候補品として他社より開発権等の権利取得を検討している化合物または製品を指します。 イ. 特定の取引先への依存度について・リスク：当社グループは、抗ウイルス薬ブリンシドホビルについて天然痘・サ

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】当連結会計年度における当社の財政状態、経営成績及びキャッシュ・フロー（以下、「経営成績等」という。）の状況の概要並びに経営者の視点による当社の経営成績等の状況に関する認識及び分析の検討内容は次のとおりであります。 文中の将来に関する事項は、当連結会計年度末現在において判断したものであります。 （業績等の概要）(1）事業の進捗の状況① 当期の経営成績当社は2019年に導入した、SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）の造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした開発においては、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、本適応症については、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を目指しています。また、脳神経変性疾患領域においては、米国国立衛生研究所（NIH：National Institutes of Health）と共同研究開発契約(CRADA)を締結し、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験を開始し、最初の患者登録に向けて準備中です。複数の学術機関との共同研究による前臨床試験成績に基づいた、ポリオーマウイルス感染症の治療とアルツハイマー型認知症の治療薬開発に関する２件のライセンス契約を締結しました。当社はグローバル第Ⅲ相臨床試験の開始に伴い、事業戦略の主軸をグローバル展開に移行し日米欧の組織の一体化を進めるため、2025年12月１日付で大幅に組織変更を行いました。エドウィン・ロックが副社長執行役員兼グローバルR&D本部長に就任し、研究開発組織を集約することで2030年に向けたBCV事業を牽引します。また、日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社との共同研究の成果として、「高感度かつ簡便なイムノアッセイ法、およびその装置」に関する共同出願特許を2025年10月に取得し、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」な新規検査システムの開発を行っています。このような中、当連結会計年度の経営成績についてはトレアキシン®点滴静注液100mg/4mL［RTD (Ready-To-Dilute)製剤］の売上高は後発品浸透および薬価改定の影響により、1,307,648千円（前年同期比46.7％減、2025年６月10日に開示した修正通期業績予想比6.5％減）となりました。販売費及び一般管理費は、研究開発費が3,297,362千円（前年同期比2.4％減）となり、それを含む販売費及び一般管理費合計では5,388,027千円（前年同期比6.3％減）となりました。これらの結果、営業損失は4,440,687千円（前年同期は営業損失3,876,971千円）、外貨建資産の為替評価差損64,964千円もあり、経常損失は4,647,882千円（前年同期は経常損失3,689,435千円）、減損損失等として109,273千円を計上したことにより、親会社株主に帰属する当期純損失は4,776,194千円（前年同期は親会社株主に帰属する当期純損失3,833,480千円）と赤字が増加しましたが、2025年６月10日に開示しました修正通期業績予想と大きな乖離はありませんでした。また、2026年２月時点において当社製品トレアキシン®RTD製剤を先発医薬品とする後発医薬品を３社が販売しております。当社グループの事業は医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しています。 ② 研究開発活動当連結会計年度においては、開発パイプラインにおいて、以下のとおり研究開発を推進しました。SyB V-1901（一般名：brincidofovir＜ブリンシドホビル＞「BCV」）BCVは、2019年にキメリックス社（Chimerix Inc.、本社：米国ノースカロライナ州）から導入し、そのポテンシャルを最大限に引き出すことを目的に、世界最高水準の研究機関とともに３つの治療領域で共同研究を進めてきました。①造血幹細胞移植後のウイルス感染症、②血液がん・固形がん、③脳神経変性疾患の３領域を事業の柱として、経営資源を重点配分し開発を加速しています。なお、2025年10月に、厚生労働省より医薬品一般的名称（JAN：Japanese Accepted Names for Pharmaceuticals）の決定通知があり、それに従い、今後、brincidofovirの日本語名を「ブリンシドフォビル」より「ブリンシドホビル」に改めています。 移植後ウイルス感染症領域・アデノウイルス感染症：米国で実施した免疫不全患者のアデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、2023年にIV BCVの抗ウイルス活性に関するPOCを確立しました。この結果に基づき、造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象としたIV BCVのグローバル第Ⅲ相臨床試験について、2026年３月にグローバル第Ⅲ相臨床試験における最初の患者登録を米国で達成しました。本試験は米国および欧州主要５カ国とその他の国々の計80施設において180例の患者登録を計画しており、2028年下半期にEUでの新薬承認申請を計画しています。なお、アデノウイルス感染に対する本開発プログラムは、2016年７月に欧州委員会（European Commission）よりオーファンドラッグ指定、2021年４月に米国FDAからファストトラック指定、および2025年９月に厚生労働省から希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を受けています。また、欧州医薬品庁および英国医薬品医療製品規制庁からグローバル第Ⅲ相試験開始の要件である小児医薬品開発計画の承認を受けています。・サイトメガロウイルス感染症：免疫不全患者のサイトメガロウイルス感染症患者を対象とした第Ⅱ相臨床試験を2024年５月に米国で開始し、累計19例の患者が登録され、本試験の結果については今後学会等での発表を行う予定です。なお、2016年４月に欧州委員会よりサイトメガロウイルス感染症の予防についてオーファンドラッグ指定を受けています。・BKウイルス感染症：腎移植後のBKウイルス（BKV）感染症に対する開発については、現在プロトコルの修正の検討を行っております。 血液がん・固形がん領域BCVは高い抗ウイルス作用に加え、抗腫瘍効果も確認されており、がん領域における臨床試験を実施しています。また、各国の研究機関との共同研究等を通じて、血液がん・固形がん領域における新規適応症の探索も行っています。・悪性リンパ腫：悪性リンパ腫患者を対象とした国際共同第Ⅰb相臨床試験（NL01試験）を2024年８月に日本で開始しましたが、2025年11月に、現在進行中のアデノウイルス感染症を対象とするグローバル第Ⅲ相臨床試験を最優先とし、経営資源を集中することで事業価値の最大化を図ることから、NL01試験を一時停止することにしました。なお、今回登録された４症例の再発難治性悪性リンパ腫患者のうち１例において部分奏効（PR、腫瘍の縮小を表す一指標）が確認され、動物試験で確認された本剤が持つ抗がん活性がヒトでも示唆される結果となりました。本試験の見直しを含め、今後のIV BCVのオンコロジーにおける開発にとり有益な材料となるものと考えます。EBウイルス陽性リンパ腫に対するBCVの抗腫瘍効果とそのメカニズムの探索について、シンガポール国立がんセンターとの共同研究を実施しています。NK/T細胞リンパ腫・B細胞リンパ腫・末梢性T細胞リンパ腫（PTCL）等に対するBCVの抗腫瘍効果や、BCVの抗腫瘍効果を予測するバイオマーカーに関する共同研究成果は、欧米の国際学会で発表されました。・悪性脳腫瘍（膠芽腫）：2021年からカリフォルニア大学サンフランシスコ校脳腫瘍センターと、BCVの脳腫瘍に対する抗腫瘍効果に関する共同研究を実施しています。2025年４月、米国シカゴで開催された米国がん学会年次総会で、悪性脳腫瘍におけるBCVの有効性と、その効果を予測するバイオマーカーとなる遺伝子に関する研究成果を発表しました。2025年11月には、米国神経腫瘍学会で、さまざまな患者の脳から摘出された悪性脳腫瘍がそのままマウスで維持・継代されたマウスモデル（PDX）を主に用いた試験成績を発表しました。現在、臨床試験について、この領域におけるKey Opinion Leadersと検討中です。・頭頸部がん：BCVの頭頸部がんに対する治療効果について、免疫チェックポイント阻害剤（抗ヒトPD-1抗体）との顕著な併用効果を含む前臨床試験の結果を、2025年10月20日、欧州臨床腫瘍学会（ESMO Congress 2025、ドイツ・ベルリン）で発表しました。・EBウイルス関連リンパ増殖性疾患：米国国立衛生研究所に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID：National Institute of Allergy and Infectious Diseases）との間で、EBウイルス関連リンパ増殖性疾患に対するBCVの有効性を評価するCRADAを2023年４月に締結しました。 脳神経変性疾患領域2026年には、NIH主導で進行性多巣性白質脳症（PML）に対する第Ⅱ相臨床試験をNIH臨床センターで開始しました。また、アカデミアとの共同研究による前臨床試験から得られた研究成果を基に特許出願を行い、ライセンス契約を締結することで、本疾患領域における今後の開発および事業化を独占的に進めてまいります。・ポリオーマウイルス感染症：ポリオーマウイルス、特にJCウイルス（JCV）は、二本鎖DNAウイルス（dsDNAウイルス）の中でも、感染により脳に重篤な疾患を引き起こすことが知られています。既存の抗ウイルス薬では効果がほとんど見られないため、有効な治療薬の開発が待望されています。2026年２月に、米国国立衛生研究所（NIH）内の米国国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）との間でCRADAを締結しました。IV BCVを用いてJCウイルスが活性化して起こる希少疾患であるPMLを対象としたNIH主導の臨床試験をNIH臨床センターで2026年に開始しました。前臨床試験においては、2022年11月、米国ペンシルベニア州立大学とポリオーマウイルス感染マウスモデルにおけるBCVの抗ウイルス活性を検証する非臨床試験を実施し、2024年７月にはその研究成果として新たな知見がmBio誌に掲載されました。本共同研究を基に特許協力条約（PCT)による国際出願を完了しておりましたが、2025年12月にグローバルの独占的事業化を目的としてペンシルベニア州立大学とライセンス契約を締結しました。・アルツハイマー型認知症：dsDNAウイルスの中には単純ヘルペスウイルス１型（HSV-1）をはじめ水痘帯状疱疹ウイルス（VZV）など、脳神経組織への指向性を有するウイルスが存在します。これらのウイルスが潜伏感染からの再活性化を通じて、アルツハイマー型認知症を含む様々な脳神経疾患の発症に関与している可能性が近年示唆され、研究が進展しています。2022年12月、米国タフツ大学により確立されたヒト神経幹細胞を用いて脳組織を３次元に模倣したHSV感染・再活性化モデルにおいて、単純ヘルペスウイルス感染による認知症関連指標に対するBCVの効果を検証するための委託研究契約（Sponsored Research Agreement）を締結し、共同研究を実施しています。IV BCVを用いたアルツハイマー型認知症を含む脳神経変性疾患の治療薬開発に関し、本研究成果を基に特許出願を実施しており、2025年12月、本件のグローバルにおける独占的な事業化を目的としてタフツ大学とのライセンス契約を締結しました。これにより、シンバイオは当該特許出願に基づく開発および商業化に関するグローバルな独占的権利を有することになります。本特許は、特許協力条約（PCT）に基づく国際出願を完了済みです。・多発性硬化症：難病である多発性硬化症は、近年、EBウイルスの関連が証明されました。BCVは他の抗ウイルス剤に比べ、EBウイルスに対して高い抗ウイルス活性を有することから、2023年３月にNINDSとCRADAを締結し、EBウイルスを標的とした新規治療法の開発に向けた共同研究を開始しました。同年10月、この共同研究チームは、 欧州多発性硬化症学会（ECTRIMS 2023、イタリア）において、多発性硬化症患者由来の細胞を用いた実験で、BCVがEBウイルス活性を選択的に阻害するという結果を発表しました。この結果は、BCVが多発性硬化症の治療薬となる可能性を強く示唆するものです。なお、BCVが、EBウイルスが潜伏するリンパ球のみを標的とすることにより、従来のB細胞リンパ球の除去を目的とした治療方法とは異なる画期的な治療法の開発につながる可能性を示唆する研究成果が有力科学ジャーナルであるJournal of Clinical Investigation誌に掲載されました。 ③ IVD事業（新規開発事業）当社は、日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社（以下、日鉄C&M）との共同研究の成果として、ナノレベルに比べて1000倍の感度を有する高感度でウイルスを検出可能な、イムノアッセイ法（およびイムノアッセイ装置）の共願特許を2025年10月に日本において取得し、同月に公開されました。両社が開発した新しい検査システムは、これまで技術的に困難とされてきた「迅速・簡便・超高感度」という測定への求めに応えるものです。このシステムによって、患者様のベッドサイドを含めてどのような測定場所からでも検査結果を即座に医療機関と共有が可能となり、疾患の早期の検査・診断から、治療方針の決定、その後の経過観察まで、幅広い医療の過程で活用が期待されます。また、本検査システムの応用範囲は医療分野に限らず、農業における病害検査、畜産業における感染症検査、食品産業における安全性検査など、非医療分野においても様々な展開が可能です。なお、グローバル展開に向けて、2025年10月に日鉄C&Mと共同でPCT出願を完了しています。 ④ 新規開発候補品の導入当社グループは2019年に導入したBCVのグローバル開発を推進するとともに、従来からの取り組みである複数のライセンス案件の検討を進め、新規開発候補品の探索評価の実施を通じて、収益性と成長性を兼ね備えたバイオ製薬企業として中長期的な事業価値の創造を目指してまいります。 ⑤ 設備投資等の状況当連結会計年度中に実施いたしました当社グループの設備投資等の総額は、82,173千円で、内容は業務用ソフトウエアの購入等であります。 ⑥ 財政状態の状況当連結会計年度末における総資産は3,867,316千円となりました。流動資産は3,824,049千円となり、主な内訳は、現金及び預金が2,883,503千円、前渡金259,963千円、売掛金が259,676千円、商品及び製品が152,551千円であります。固定資産は43,267千円となり、主な内訳は、敷金及び保証金37,349千円であります。負債の部については、総額2,595,276千円となりました。流動負債は1,290,365千円となり、主な内訳は、１年内償還予定の社債682,500千円、未払金が468,270千円であります。固定負債は1,304,911千円となり、主な内訳は、転換社債型新株予約権付社債が1,300,000千円であります。純資産の部については、総額1,272,040千円となりました。主な内訳は、資本金が19,244,128千円、資本剰余金が19,218,965千円、新株予約権が347,869千円であります。この結果、自己資本比率は23.9％となりました。 ⑦ キャッシュ・フローの状況当連結会計年度末における現金及び現金同等物（以下「資金」という。）は、2,883,503千円となりました。当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は、次のとおりです。 (営業活動によるキャッシュ・フロー)税金等調整前当期純損失4,748,620千円の計上、未払金169,380千円の減少、その他の流動資産128,061千円の増加等により営業活動資金が減少した一方、売上債権163,476千円の減少等により、全体では4,575,568千円の支出（前連結会計年度は3,416,518千円の支出）となりました。 (投資活動によるキャッシュ・フロー)敷金及び保証金の回収による収入6,571千円、無形固定資産の取得による支出82,472千円等により、75,916千円の支出（前連結会計年度は3,955千円の支出）となりました。 (財務活動によるキャッシュ・フロー)新株予約権付社債の発行による収入1,689,719千円、新株予約権の行使による株式の発行による収入1,256,210千円、社債の発行による収入1,235,000千円、社債の償還による支出552,500千円等により、全体では3,621,610千円の収入（前連結会計年度は708,472千円の収入）となりました。 第20期2024年12月第21期2025年12月自己資本比率(％)78.123.9時価ベースの自己資本比率(％)183.60138.41債務償還年数(年)――インタレスト・カバレッジ・レシオ―― 自己資本比率：自己資本／総資産時価ベースの自己資本比率：株式時価総額／総資産債務償還年数：有利子負債／営業キャッシュ・フローインタレスト・カバレッジ・レシオ：営業キャッシュ・フロー／利払い(注) １. 株式時価総額は自己株式を除く発行済株式数をベースに計算しております。２. 営業活動によるキャッシュ・フローがマイナスであるため、債務償還年数及びインタレスト・カバレッジ・レシオは記載しておりません。 ⑧ 生産、受注及び販売の状況（生産実績）当社グループは生産を行っていないため、該当事項はありません。 （仕入実績）当連結会計年度の仕入実績は次のとおりであります。 当連結会計年度(自 2025年１月１日至 2025年12月31日)仕入高(千円)前年同期比(％)仕入335,87363.9合計335,87363.9 (注) 当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 （受注実績）当社は受注生産を行っていないため、該当事項はありません。 （販売実績）当連結会計年度の販売実績は次のとおりであります。 当連結会計年度(自 2025年１月１日至 2025年12月31日)販売高(千円)前年同期比(％)商品及び製品販売1,307,64853.3合計1,307,64853.3 (注) １．当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 ２．当連結会計年度における主な

(セグメント情報等)【セグメント情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、記載を省略しております。 【関連情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報単一のサービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報(1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。(2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報 顧客の名称売上高(千円)関連するセグメント名株式会社スズケン1,438,684医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務東邦薬品株式会社1,014,228医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)１．製品及びサービスごとの情報単一のサービスの区分の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。 ２．地域ごとの情報(1) 売上高本邦の外部顧客への売上高が連結損益計算書の売上高の90％を超えるため、記載を省略しております。(2) 有形固定資産本邦以外に所在している有形固定資産がないため、該当事項はありません。 ３．主要な顧客ごとの情報 顧客の名称売上高(千円)関連するセグメント名株式会社スズケン753,257医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務東邦薬品株式会社554,390医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務 【報告セグメントごとの固定資産の減損損失に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)当社グループは、医療薬品の研究及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであり、記載を省略しております。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)当社グループは、医療薬品の研究及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであり、記載を省略しております。 【報告セグメントごとののれんの償却額及び未償却残高に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。 【報告セグメントごとの負ののれん発生益に関する情報】前連結会計年度(自 2024年１月１日 至 2024年12月31日)該当事項はありません。 当連結会計年度(自 2025年１月１日 至 2025年12月31日)該当事項はありません。

２ 【サステナビリティに関する考え方及び取組】当社グループは、「共創・共生（共に創り、共に生きる）」の理念に基づき、製薬企業として発展していくためには、経済的利益のみを追求するのではなく、コンプライアンス遵守のための活動を誠実かつ積極的に推進し、良き企業市民として高い社会的信頼を得ることが極めて重要であると考えております。このような考えから、当社は、社会に貢献する製薬企業として、社会的責任と公共的使命を十分に果たすため、コンプライアンスの遵守に努めてまいります。なお、文中における将来に関する事項は、本書発表日現在において当社グループが判断したものです。 （１）ガバナンス当社グループは、患者さんを中心とし、科学者・医師・行政・株主が支えあう共創・共生の企業理念のもと、「空白の治療領域」に光を当て、一日でも早く、優れた医薬品を開発・供給することにより、世界の人々の健康と福祉に貢献し、医療の向上に寄与してまいります。この企業理念を追求することこそが当社グループの企業価値を向上させるとの認識のもと、高い倫理観を持ちつつ、コーポレート・ガバナンスを強化し、内部統制システムの適正な構築・運用、さらにはコンプライアンス及びリスク管理の徹底、経営の効率化、経営の健全性確保に努めております。なお、当社は2022年３月29日、監査等委員会設置会社へ移行し、コーポレート・ガバナンスのさらなる充実に取り組んでおります。 （２）戦略当社グループは、性別・国籍・年齢等に関わらず専門性の高い多様な人材の採用と育成を推進しております。今後のグローバルな事業展開を見据え、達成に向けて進捗を注視していくとともに、指標や目標の設定要否についても引き続き検討する予定です。また、組織・体制・風土においては社内での取り組み姿勢などについてサーベイを行う他、安心して働ける職場環境を維持するため、ハラスメント防止トレーニングを行い、社員の意識向上に取り組んでおります。 （３）指標及び目標国連の定める持続可能な開発目標（Sustainable Development Goals: SDGs）「目標５・ジェンダー平等を実現しよう」に取り組んでおり、すべての社員がその能力を十分に発揮して業績に貢献されるように働きやすい職場環境を整えるため「女性活躍推進法に基づく一般事業主行動計画」を下記指標に基づき実施しております。現代社会の一員としてSDGs達成に向けた積極的な行動を推進してまいります。 ① 実施期間：2022年４月１日〜2027年３月31日の５年間② 実績及び目標： 全社員に占める女性社員 2025年12月時点30％（目標2027年３月に40％以上） 派遣社員に占める女性派遣社員 2025年12月時点33％（目標2027年３月に50％以上)③ 取組内容：・仕事と育児の両立支援に関連する制度の周知と意識啓発の実施・女性社員の育児休業取得率100％の実現・有給休暇の取得促進・採用時において性別、国籍、年齢等に関わらず、専門性の高い多様な人材の採用を推進 （４）リスク管理当社グループは、リスク管理基本方針と関連規程に基づき、内部統制委員会がリスク管理を統括しております。日常業務におけるリスクマネジメントは、内部統制委員会が各部門とリスク情報を共有し、対応を確認しており、また緊急時においては、代表取締役社長を対策本部長とした対策本部を設置して迅速な対応を図れる体制としております。内部統制委員会は、経営上のリスクに関して、リスクマネジメントの状況を定期的に、または必要に応じて都度、取締役会に報告しております。

(1) 【コーポレート・ガバナンスの概要】① コーポレート・ガバナンスに関する基本的な考え方当社グループは、共創・共生の「志」に基づいて設立されました。患者さんを中心にして、科学者・医師・行政・株主が支えあう関係こそが当社グループが目指す理念であり、負うべき使命であります。この理念を追求することこそが当社グループの企業価値を向上させるとの認識のもと、当社グループはコーポレート・ガバナンスを強化し、経営効率の向上と企業倫理の浸透、経営の健全性確保に努めております。その一環として、当社は2022年３月29日、監査等委員会設置会社へ移行し、取締役の職務執行の監査等を担う監査等委員である取締役を取締役会の構成員とすることで、取締役に対する監視・チェック機能を強化し、コンプライアンス及びリスク管理の徹底を図ることで、コーポレート・ガバナンスのさらなる充実に取り組んでおります。 ② 企業統治の体制の概要当社は、監査等委員会設置会社であり、株主総会のほか、取締役会及び監査等委員会を設置しております。医薬品事業を展開する当社グループにおいては、事業の特殊性を考慮して業務に精通した社内取締役が業務を執行するとともに、独立性を有した監査等委員でない社外取締役５名（うち１名は独立役員）を選任し、社内取締役の業務執行を牽制する体制を採用しております。また、取締役の職務の執行を監督する監査等委員会には、常勤監査等委員１名を含む社外取締役３名（うち１名は独立役員）を選任し、監査等機能の強化を図り、独立した観点から意思決定に対するチェック及び検証を行うことができる体制を整備しております。これにより、取締役会による取締役の職務の執行及び監督の効率性と実効性を高めることができるものと判断しております。取締役の報酬決定のプロセスの透明性を高めるために社外取締役を委員長とする指名・報酬委員会を設置しております。 （取締役会の構成）代表取締役社長 吉田 文紀取締役 野村 博取締役 ブルース・デビッド・チェソン 取締役 ジョージ・モースティン取締役 ラルフ・スモーリング 取締役（監査等委員） 下村 恒一 取締役（監査等委員） 水谷 英滋取締役（監査等委員） 市野澤 剛士 （指名・報酬委員会の構成）委員長 野村 博（社外取締役）委員 吉田 文紀 （代表取締役社長兼CEO）委員 下村 恒一（社外取締役） コンプライアンスの徹底、適正なリスク管理および財務報告に係る内部統制の体制整備などを行い、法令、定款および社内諸規程の遵守を監視し、徹底するために内部統制委員会を設置しております。 (内部統制委員会の構成)委員長 奥野 剛雄 （執行役員兼CFO） 当社の内部統制システムの概要図は以下のとおりです。③ 企業統治に関するその他の事項(内部統制システムの整備の状況等)当社グループは、コーポレート・ガバナンスの健全性を保つため内部統制システムに関する基本方針を以下のように定め職務を執行しております。(a) 取締役・使用人の職務の執行が法令及び定款に適合することを確保するための体制1) 経営理念の周知・徹底 当社は、企業グループとして、経営理念を実践するために企業行動憲章等を定め、遵守するべき行動規範を、全ての役職員に周知し、その精神の理解と実践の徹底を求め、法令遵守と企業倫理の維持（以下「コンプライアンス」という）をあらゆる事業活動の前提とする。2) 内部統制委員会の設置 当社は、適正なリスク管理および財務報告に係る内部統制の体制整備などを行い、インサイダー取引を未然防止し、当社グループ全体の法令、定款および社内諸規程の遵守を監視・徹底するために内部統制委員会を設置する。3) コンプライアンス委員会の設置当社は、コンプライアンスの徹底および社内諸規程・ガイドライン等の整備・周知を推進するためにコンプライアンス委員会を設置する。 4) 内部監査室の設置社長直属の独立組織として内部監査室を設置し、また必要に応じて子会社に内部監査人を置く。定例業務監査を実施することにより、業務の有効性と効率性、財務報告の信頼性、資産の保全、コンプライアンスの実施状況およびリスクマネジメントの妥当性と有効性について客観的に評価し、必要に応じて制度の整備および運用の改善に向けた助言・提言を行うことにより内部統制の有効性を確保する。5) コンプライアンス・ホットラインの設置当社は、コンプライアンス問題に関する通報・相談窓口として、社内外に常設のコンプライアンス・ホットラインを設置して、当社グループ使用人等からの通報・相談を受けることによりコンプライアンス問題の早期発見と是正に努める。6) 財務報告の信頼性を確保するための体制当社は、企業グループとしての財務報告の信頼性を確保するために内部統制の体制整備を行い、適切に運用する。 (b) 取締役の職務の執行に係る情報の保存および管理に関する体制 当社グループは、文書取扱の統轄管理責任者を任命し、株主総会議事録、取締役会議事録等の法定文書の他、取締役の職務の執行に係わる情報を含む重要な文書等は、諸法令等および文書管理規程等に基づき適切に保存および管理を行う。(c) 損失の危険の管理に関する規程その他の体制 当社グループは、リスク管理基本方針と関連規程に基づき、リスク管理を行う。リスク管理は内部統制委員会が統括・推進する。また、緊急事態においては代表取締役社長を対策本部長とした対策本部を設置して迅速に対応する。(d) 取締役の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制1) 取締役及び使用人は、「取締役会規程」および「決裁規程」等に基づき適正かつ効率的に職務を執行する。2) 当社は、代表取締役社長の適時かつ的確な意思決定に資するため、「経営執行会議規程」に基づき、経営執行会議を定期的に開催して重要議案の審議を行う。3) 当社は、中長期経営計画を策定し事業を展開する。また、年度ごとの事業計画において数値目標を定め、月次決算により、その達成状況を管理するとともに取締役に報告する。(e) 反社会的勢力等の排除に向けた基本的な考え方 当社グループは、市民社会の秩序や安全に脅威を与える反社会的勢力を毅然として拒絶し、会社事業へのいかなる関与も許さない。(f) 監査等委員会の職務を補助すべき使用人等に関する事項 監査等委員会は、必要に応じて監査等委員会を補助する使用人等の任命を代表取締役社長に要請することができるものとし、代表取締役社長は、その要請を受けた場合には、適切な使用人等を任命する。(g) 監査等委員会の職務を補助する使用人等の取締役（監査等委員である取締役を除く。）からの独立および監査等委員会の指示の実効性の確保に関する事項1) 監査等委員会の業務を補助する使用人等は、その補助業務に関しては監査等委員会以外からの指揮命令を受けない。2) 監査等委員会を補助する使用人等の人事考課、人事異動及び懲戒等については監査等委員会の事前の同意を得るものとする。(h) 取締役および使用人が監査等委員会に報告するための体制その他の監査等委員会への報告に関する体制ならびに監査等委員会の監査が実効的に行われることを確保するための体制等1) 取締役及び使用人は、当社に著しい損害または影響を及ぼす事実を発見した場合には直ちに監査等委員会に報告する。2) 監査等委員会は、重要な意思決定の過程および業務執行の状況を把握するため、取締役会の他、経営執行会議その他の重要な会議への出席ならびに重要な決裁書類および契約書の閲覧など、監査に必要と自己が判断する一切の事項を実施することができる。3) 監査等委員会は、業務執行取締役および重要な職責にある使用人から会社事業の運営状況について情報を得るために個別に聞き取りを実施することができる。4) 監査等委員会は、代表取締役社長、会計監査人それぞれとの間で意見交換を定期的に行う。5) 当社は、監査等委員会に報告を行ったものに対し、報告を行ったことを理由とするいかなる不利益な処遇または不当な処分を行わない。 (i) 監査等委員の職務の執行（監査等委員会の職務の執行に関するものに限る。）について生ずる費用の前払または償還の手続その他の当該職務の執行について生ずる費用または債務の処理に係る方針に関する事項。1) 監査等委員がその職務の執行について、会社法第399条の2に基づく費用の前払い等の請求をしたときは、当社は当該請求に係る費用または債務が監査等委員の職務の執行に必要でないことが明らかである場合を除き、遅滞なく当該費用を負担し、又は当該債務を処理する。2) 監査等委員がその職務の執行に関し弁護士、公認会計士等の外部専門家に意見を求め、または助言を得ることが必要と判断した場合には、当社はその費用の支出を認め負担する。(j) 当社および子会社から成る企業集団における業務の適正を確保するための体制 当社は、当社グループの適切な管理、運営を行うため、次の取り組みを行う。1)「シンバイオ企業行動憲章」を全ての子会社に適用し、これらに基づく子会社の行動規準とあわせて、その周知徹底を図る。2) 当社グループの業務執行が適正に行われるよう、下記の諸点に関し適切な内部統制体制を構築、運用する。 ⅰ）子会社の取締役等の職務の執行に係る事項の当社への報告に関する体制 ⅱ）子会社の損失の危険管理に関する規程その他の体制 ⅲ）子会社の取締役等の職務の執行が効率的に行われることを確保するための体制 ⅳ）子会社の取締役等および使用人の職務の執行が法令および定款に適合することを確保するための体制 (k) 業務の適正を確保するための体制の運用状況の概要1) 当社は、社内イントラネット等において、「内部統制システムに関する基本方針」、「コンプライアンス行動指針」、「リスク管理基本方針」、「内部通報制度マニュアル」等を掲載し、取締役および使用人に対して周知を行い、内部統制システムの適正な運用ならびに法令遵守意識の定着に努めております。2) 取締役会において、社外取締役は独立した立場から決議に加わり、経営の監視・監督を行っており、各監査等委員についても同様に経営の監査を行っております。3) 常勤監査等委員は、取締役会および経営執行会議等の重要会議に出席しております。また、毎月１回定期的に代表取締役社長との間で意見交換を行っております。 (取締役の定数・取締役の選解任の決議要件に関する別段の定め)当社は、取締役（監査等委員である取締役を除く。）の定数を10名以内とし、監査等委員である取締役の定数を４名以内とする旨を定款に定めています。また、取締役の選任決議について、監査等委員である取締役とそれ以外の取締役とを区別して、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の過半数をもって行う旨を、定款に定めています。取締役の解任決議については、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を、定款に定めています。また、取締役の選任決議は、累積投票によらないものとする旨定款に定めております。 (取締役との責任限定契約の内容の概要)当社と各取締役（業務執行取締役等である者を除く。）は、会社法第427条第１項に基づく定款の定めに従い、会社法第423条第１項の責任について、当該取締役が職務を行うにつき善意でかつ重大な過失がないときは、金100万円または法令が定める額のいずれか高い額を限度とする旨の責任限定契約を締結しております。 (役員等賠償責任保険契約の内容の概要)当社は、当社及び当社子会社の取締役を被保険者として、保険会社との間で役員等賠償責任保険契約を締結しており、取締役候補者が選任された場合は、自動的に各取締役候補者を被保険者とする契約になっております。当該契約は、取締役の地位に基づく不当な行為に起因する損害賠償に起因して被保険者が負担する損害を填補の対象としております。なお、当該契約の保険料は全額当社が負担しております。 (中間配当の決定機関)当社は、「取締役会の決議によって、毎年６月30日を基準日として中間配当をすることができる。」旨を定款に定めております。また、期末配当・中間配当のほか、「基準日を定めて剰余金の配当をすることができる。」旨を定款に定めております。これは、株主への機動的な利益還元を可能にするためであります。 (株主総会の特別決議要件)当社は、株主総会の円滑な運営を目的として、会社法第309条第２項に定める株主総会の特別決議要件について、議決権を行使することができる株主の議決権の３分の１以上を有する株主が出席し、その議決権の３分の２以上をもって行う旨を、定款に定めています。 (取締役会で決議できる株主総会決議事項)当社は、取締役（取締役であった者を含む。）の会社法第423条第１項の責任につき、当該取締役が職務を行うにつき善意でかつ重大な過失がない場合は、取締役会の決議によって、法令の定める限度額の範囲内で、その責任を免除することができる旨を、定款に定めています。これは、取締役が職務を執行するにあたり、その能力を十分に発揮して、期待される役割を果たしうる環境を整備することを目的とするものであります。 ④ 取締役会の活動状況取締役会は、取締役（監査等委員である取締役を除く。）６名及び監査等委員である取締役３名(うち社外取締役３名)で構成され、経営上の重要事項に関する意思決定と業務執行の監査・監督を行っております。原則として月１回開催するほか、必要に応じて臨時に開催しております。なお、構成員につきましては、「（２）役員の状況 ①役員一覧」に記載しており、議長は代表取締役社長であります。取締役会では、決算、予算、売上、資金繰りを含む重要な取引、重要な規程の改廃、研究開発進捗について審議・決議を行いました。 当連結会計年度に開催した取締役会への取締役の出席状況は以下のとおりです。 役職名氏名取締役会出席回数代表取締役社長吉田 文紀19回/19回取締役松本 茂外志19回/19回取締役ブルース・デビッド・チェソン19回/19回取締役海老沼 英次19回/19回取締役今別府 敏雄19回/19回取締役ジョージ・モースティン19回/19回取締役ラルフ・スモーリング13回/14回取締役（常勤監査等委員）渡部 潔19回/19回取締役（監査等委員）遠

(4) 【役員の報酬等】① 役員の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針に係る事項当社は、監査等委員会設置会社への移行後の取締役の報酬について、その職責を踏まえた適正な水準とすることを基本方針といたします。なお、取締役の報酬等の額には、使用人兼務取締役の使用人分給与は含まないものといたします。また、当社の監査等委員である取締役の報酬等の額又はその算定方法の決定に関する方針の決定権限を有する者は監査等委員会であり、その権限の内容及び裁量の範囲は、株主総会で決定された総額の限度内で、監査等委員の全員の同意により、監査等委員会において決定いたします。 １．基本方針取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬は、企業価値の持続的な向上を図るインセンティブとして十分に機能するよう株主利益と連動した報酬体系とし、個々の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬の決定に際しては各職責を踏まえた適正な水準としており、固定報酬としての基本報酬、業績連動報酬等及び株式報酬等によって構成するものとしております。 ２．取締役（監査等委員である取締役を除く。）の基本報酬（金銭報酬）の個人別の報酬等の額の決定に関する方針（報酬等を与える時期又は条件の決定に関する方針を含む。）当社の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の基本報酬は、月例の固定報酬とし、役位、職責、在任年数に応じて他社水準、当社の業績、従業員給与の水準をも考慮しながら、総合的に勘案して決定します。決定にあたっては、社外取締役を委員長とし、社外取締役が過半数を構成する指名・報酬委員会の答申に基づいて、上記方針に沿っていることを確認の上、取締役会決議によって、代表取締役に決定を委任しております。また、指名・報酬委員会で適切に検討された答申に基づき、その範囲内で代表取締役に決定を委任することで相当性を担保しております。 ３．業績連動報酬ならびに非金銭報酬等の内容および額または数の算定方法の決定（報酬等を支払う時期または条件の決定に関する方針を含む）役員業績連動報酬等は、株主利益および事業業績の向上に連動した意識を強化するため、設定された役位別基準から算出される基準額に対して、各事業年度の経営目標等に基づく目標達成度に応じて評価を行い、当該評価結果を基準額に反映することで金額を決定し、翌事業年度に金銭報酬および株式報酬（ストックオプション）として翌事業年度に支給するものです。業績連動報酬等にかかる指標として各事業年度の経営目標等を選択した理由は、経営目標が当該年度事業の成功を具体的に示しており、その動機付けが最も重要であると判断されるからであります。なお、社外取締役に対しても、経営監督機能の強化を図ることを目的としてストックオプションを付与することがあります。 ４．取締役（監査等委員である取締役を除く。）の業績連動報酬と業績連動報酬以外の報酬等の割合の決定に関する方針業績連動報酬等については、業績向上に対する意識を高めるため中期経営計画等と連動して、業績と報酬が連動する方式により支給する報酬、もしくは、ストックオプションを付与することがあります。業績連動報酬と業績連動報酬以外の報酬等の割合については、指名・報酬委員会において検討し、取締役会は、代表取締役に対し、指名・報酬委員会の答申内容を尊重し、取締役（監査等委員取締役を除く。）の個人別の報酬等の決定を委任することとします。なお、業務執行取締役の報酬等の割合は、当社と同程度の事業規模や関連する業種・業態に属する企業をベンチマークとする報酬水準を踏まえて検討しております。 ５．取締役（監査等委員である取締役を除く。）の個人別の報酬等の内容についての決定に関する事項個人別の報酬額及びストックオプションについては、指名・報酬委員会において検討を行います。取締役会は、代表取締役に対し指名・報酬委員会の答申内容を尊重して決定するように委任することとしております。その取締役会の決議による委任に基づき、代表取締役が、当期における各取締役の報酬額・支給の時期及び方法等を決定しております。会社業績を俯瞰しつつ、各取締役の業績の評価も踏まえて報酬の内容を決定するには、代表取締役による決定が適していると考えられるため、上記権限を委任しております。 ② 当該事業年度の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の報酬等の内容が当該方針に沿うものであると取締役会が判断した理由取締役（監査等委員である取締役を除く。）個人別の報酬等の決定にあたっては、上記の方針に基づき、代表取締役が決定をしていることから、取締役会は決定内容が当該方針に沿うものであることを判断しております。 ③ 取締役の報酬等についての株主総会の決議に関する事項当社取締役（監査等委員である取締役を除く。）の金銭報酬の額は、2022年３月29日開催の第17期定時株主総会において、年額１億3,000万円（2024年３月22日開催の当社第19期定時株主総会において、うち、社外取締役につき6,000万円）以内と決議しております（使用人兼務取締役の使用人分給与は含まない）。当該定時株主総会終結時点の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の員数は６名（うち、社外取締役５名）でした。また、当該金銭報酬とは別枠で、取締役（監査等委員である取締役を除く。）を対象とするストックオプションの額については、2022年３月29日開催の第17期定時株主総会において、年額9,000万円（2024年３月22日開催の第19期定時株主総会において、うち社外取締役につき4,500万円）以内の範囲で付与する旨が決議されており、また、取締役（監査等委員である取締役を除く。）を対象とする株式報酬の個数については、2024年３月22日開催の第19期定時株主総会において、各事業年度に係る当社定時株主総会の日から１年以内の日に発行する新株予約権の発行上限を9,000個とすることが決議されています。当該定時株主総会終結時点の取締役（監査等委員である取締役を除く。）の員数は、６名（うち、社外取締役５名）でした。当社の監査等委員である取締役の金銭報酬等の額は、2022年３月29日開催の当社第17期定時株主総会において、年額3,000万円以内と決議しており、また、各監査等委員である取締役に対する具体的金額、支給の時期等の決定は、監査等委員である取締役の協議によるものとすることが決議されています。当該定時株主総会終結時点の監査等委員である取締役の員数は３名です。 ④ 役員区分ごとの報酬等の総額、報酬等の種類別の総額及び対象となる役員の員数役員区分報酬等の総額(千円)報酬等の種類別の総額(千円)対象となる役員の員数(名)固定報酬ストックオプション賞与退職慰労金取締役(社外取締役を除く)(注)１、２69,32443,33225,992--1監査等委員(社外監査等委員を除く) ------社外取締役(注)１、２96,13287,5318,601--10 （注）１．取締役の支給額には、使用人兼務役員の使用人分給与は含まれておりません。２．非金銭報酬等の内容は、ストックオプションとして付与致しました新株予約権に係る当連結会計年度中の費用計上額を記載しております。３．上記の支給人数には、2025年３月25日をもって退任した社外取締役（監査等委員）１名及び同日をもって選任された社外取締役（監査等委員）１名を含んでおります。 ⑤ 役員ごとの報酬等の総額等報酬等の総額が１億円以上である者が存在しないため、記載しておりません。 ⑥ 使用人兼務役員の使用人給与のうち、重要なもの該当事項はありません。

５ 【従業員の状況】(1) 連結会社の状況2025年12月31日現在セグメントの名称従業員数(人)医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務91 （3）合計91 （3） (注) 従業員数は就業員数(契約社員を含む)であり、臨時雇用者数(人材会社からの派遣社員)は、（ ）内に外数で記載しております。 (2) 提出会社の状況2025年12月31日現在従業員数(人)平均年齢(歳)平均勤続年数(年)平均年間給与(千円)86(3)56.66.213,758 (注) １．従業員数は就業員数(契約社員を含む)であり、臨時雇用者数(人材会社からの派遣社員)は、（ ）内に外数で記載しております。２．平均年間給与は、賞与及び基準外賃金を含んでおります。３. 当社の事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務のみの単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 (3) 労働組合の状況労働組合は組成されておりませんが、労使関係は円満に推移しております。 (4）管理職に占める女性労働者の割合、男性労働者の育児休暇取得率及び労働者の男女の賃金格差の差異① 提出会社管理職に占める女性労働者の割合（％）（注１）男性労働者の育児休業（％）（注２）労働者の男女の賃金の差異（％）全体正社員契約社員（非常勤）契約社員（フルタイム）28-7979-- (注) １．「女性の職業生活における活躍の推進に関する法律」（平成27年法律第64号）の規定に基づき算出したものであります。２．「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律」（平成３年法律第76号）の規定に基づき、「育児休業、介護休業等育児又は家族介護を行う労働者の福祉に関する法律施行規則」（平成３年労働省令第25号）第71条の６第１号における育児休業等の取得割合を算出したものであります。 ② 連結子会社 海外子会社１社については、正社員５名となっております。

４ 【関係会社の状況】 名称住所資本金議決権の所有割合（％）主要な事業内容関係内容SymBio Pharma USA,Inc.米国ノースカロライナ州 １米ドル100.0医薬品の研究・開発役員の兼任有

３ 【配当政策】当社は創業以来配当を実施していません。当社の現時点における事業ステージは、開発第１号品であるトレアキシン®の製品売上が計上されているものの、他のパイプラインが先行投資の段階にあるため、今後も当面は資金を財務体質の強化及び研究開発活動の継続的な実施に優先的に充当し、配当は行わない方針です。しかしながら、当社では株主への利益還元を経営の重要な課題と認識しており、今後の経営成績及び財政状態を勘案し、利益配当についても検討してまいります。なお、当社は、「取締役会の決議によって、毎年６月30日を基準日として中間配当を行うことができる。」旨を定款に定めています。また、期末配当・中間配当のほか、「基準日を定めて剰余金の配当を行うことができる。」旨を定款に定めています。配当の決定機関は、中間配当は取締役会、期末配当は株主総会となっています。

６ 【研究開発活動】当社グループは、医療上のニーズは極めて高いものの、開発の難度が高く、また大手製薬企業が事業効率面、採算面から手を出しにくいために開発が遅れている、空白の治療領域に焦点を当て、中でも高い専門性が求められ難易度が高いために参入障壁の高いがん・血液及びウイルス感染症領域に特化し、医薬品の研究開発活動を行っています。当社グループは、新薬が開発されないことで治療上の問題を抱えている患者さんに対して、短期間で開発を行い、迅速に治療薬をお届けすることを最優先に考え、空白の治療領域を埋めるために新薬の開発・提供を行うという企業使命を果たしてまいります。当社グループの事業は、医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであり、当連結会計年度における研究開発費の総額は3,297,362千円であります。 (研究開発体制）当社グループは研究設備を保有せず、開発候補品を他の製薬企業、バイオベンチャー企業等から導入することにより、新薬開発を行っています。開発候補化合物については、主にヒトでPOCが確立され、前臨床試験データ、臨床試験データがある化合物を対象とすることにより、開発にかかる様々なリスクと費用を軽減するとともに、開発開始から承認取得までの期間を短縮することが可能となります。これらの開発候補化合物の探索は、当社グループ独自の探索ネットワークと評価ノウハウを活用し、当社グループ内の経験を有した専門スタッフによる絞り込みを最初に行い、その後、SABにおいて、第一線でこの分野における治療の研究に携わる経験豊富な社外専門家の厳密な評価を受けた上で、当社において最終的な導入候補品を決定いたします。当社グループはSABを年２～３回開催し、研究開発全般に関する議論・情報交換を活発に行っています。開発候補品の導入後は、当社グループ内の経験を有した開発スタッフが、短期間で製造販売承認を取得するための開発戦略策定とその実行等の付加価値の高い業務に専念し、その他の定型的な開発業務はCRO等のアウトソーシング先に委託しています。なお、当社の研究開発人員数は37名となっております。今後、パイプラインの開発の進捗に伴い、必要に応じて開発人員の拡充を図ってまいります。

２ 【主要な設備の状況】当社グループにおける主要な設備は、当連結会計年度において減損損失109,273千円を計上しているため、以下のとおりであります。なお、当社グループの事業は医薬品等の研究開発及び製造販売並びにこれらの付随業務の単一セグメントであるため、セグメント別の記載を省略しております。 2025年12月31日現在事業所名(所在地)設備の内容帳簿価額(千円)従業員数(人)建物工具、器具及び備品ソフトウエア合計本社(東京都港区)事務所－－－－86(3) (注) １．現在休止中の資産はございません。２．従業員数は就業員数(契約社員を含む)であり、臨時雇用者数(人材会社からの派遣社員)は、（ ）内に外数で記載しております。３．上記の他、他の物から賃貸している設備の内容は下記の通りであります。 事業所名（所在地）設備の内容年間賃貸料（千円）本社（東京都港区）本社事務所132,297

(3) 【監査の状況】① 監査等委員会監査の状況a．監査等委員会の構成監査等委員会は、３名（うち３名が社外取締役）で構成されており、うち１名は常勤監査等委員であります。常勤監査等委員である社外取締役 下村恒一は、上場会社の社外監査役としての豊富な経験と知識を有しております。また、社外監査等委員 水谷英滋は、公認会計士・上場会社の監査役として豊富な経験と知識を有しております。また、社外監査等委員 市野澤剛士は、弁護士・公認会計士としての豊富な経験と知識を有しております。監査等委員会は、原則として月１回開催し、必要に応じて臨時監査等委員会を開催します。 b．監査等委員会における主な検討事項当連結会計年度における監査等委員会の主な検討事項は、監査方針・監査計画等の決定、会計監査人の監査状況の検討、会計監査人の評価及び選解任等手続き、監査報告書の作成、株主総会に提出される議案・書類の調査等であります。 c. 監査等委員会の活動状況当連結会計年度において、監査等委員は、監査等委員会が定めた監査方針、職務分担等に従い、取締役会やその他重要な会議に出席し意見を述べるとともに、取締役の職務の執行状況を監査しています。取締役、内部監査室等と意思疎通を図り、情報の収集に努めるとともに、内部統制システムの整備・運用状況、会計監査人の独立性及び適正な監査の実施の監視・検証を行っております。また、会計監査人及び内部監査室と緊密に連携を図るため、三様監査の連携の機会を定期的に持ち、適宜情報交換を行うなど、監査の実効性を高めるための環境整備に努めております。常勤監査等委員は、取締役会の他、経営執行会議その他の重要な会議に出席し、社内の情報収集に積極的に努め、内部統制システムの整備・運用状況を日常的に監視・検証しています。また、常勤監査等委員は監査等委員会において、監査状況を定期的に報告しております。当連結会計年度に開催した監査等委員会への各監査等委員の出席状況は以下のとおりです。役職名氏名監査等委員会出席回数常勤社外監査等委員渡部 潔19回/19回社外監査等委員遠藤 今朝夫９回/９回社外監査等委員賜 保宏19回/19回社外監査等委員下村 恒一10回/10回 ② 内部監査の状況当社は、社長直轄の内部監査室を設置し、専任の内部監査室長を選任しております。内部監査室長は、毎期策定する内部監査計画等に基づき監査を実施しております。監査結果及び改善措置については、内部監査室長から代表取締役社長に報告されており、監査の結果、改善事項がある場合には、指摘・改善提案を行い、改善状況を継続的に確認しております。監査等委員会及び内部監査室長、並びに会計監査人は、それぞれが独立した立場で監査を実施する一方で、監査を有効かつ効率的に進めるため、定期的に意見交換を行い、監査の実効性向上に努めております。内部監査室長は、各連結会計年度の内部監査計画及び内部監査結果について監査等委員会へ報告し、また、必要に応じて適宜情報交換を行うなど、緊密に連携を図っております。 ③ 会計監査の状況当社は株主総会で選任されたEY新日本有限責任監査法人との間で監査契約を締結し、会社法及び金融商品取引法に基づく会計監査を受けております。会計監査業務を執行した公認会計士の氏名、所属する監査法人及び継続監査年数、並びに監査業務に係る補助者の構成は、以下のとおりであります。 (a) 監査法人の名称EY新日本有限責任監査法人 (b) 継続監査期間2005年以降 (c) 業務を執行した公認会計士指定有限責任社員 業務執行社員 冨田 哲也（継続監査年数４年）指定有限責任社員 業務執行社員 松尾 絹代（継続監査年数５年） (d) 監査業務に係る補助者の構成公認会計士 ６名 その他 18名 (e) 監査法人の選定方針と理由当社の監査等委員会は、会計監査人の解任等の方針を決定しており、専門性、品質管理、独立性等の評価基準に従って毎年評価を実施し、再任等の可否について決定しております。なお、監査等委員会は、会計監査人の職務の執行に支障がある場合等、その必要があると判断した場合に、株主総会に提出する会計監査人の解任又は不再任に関する議案の内容を決定いたします。また、監査等委員会は、会計監査人が会社法第340条第１項各号のいずれかに該当すると認められる場合は、監査等委員全員の同意に基づき、会計監査人を解任いたします。この場合、監査等委員会が選定した監査等委員は、解任後最初に招集される株主総会において、会計監査人を解任した旨と解任の理由を報告いたします。 (f) 監査等委員及び監査等委員会による監査法人の評価当社の監査等委員会は、会計監査人の専門性、品質管理、独立性等について評価を行っており、EY新日本有限責任監査法人においては上記評価項目について特段の問題がなく、同監査法人は会計監査人として適格であると評価しております。 ④ 監査報酬の内容等(a) 監査公認会計士等に対する報酬区分前連結会計年度当連結会計年度監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)提出会社34,600―41,663―連結子会社――――計34,600―41,663― (b) 監査公認会計士等と同一のネットワークに対する報酬（(a)を除く）区分前連結会計年度当連結会計年度監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)監査証明業務に基づく報酬(千円)非監査業務に基づく報酬(千円)提出会社―2,027――連結子会社―5,234―231計―7,262―231 (注) 前連結会計年度の非監査業務に基づく報酬は、当社の監査公認会計士等と同一のネットワークファームに属しているEY税理士法人による国際税務に関するアドバイザリー業務等に対するものであります。 当連結会計年度の非監査業務に基づく報酬は、当社の監査公認会計士等と同一のネットワークファームに属しているEY税理士法人による国際税務に関するアドバイザリー業務等に対するものであります。 (c) その他の重要な監査証明業務に基づく報酬の内容該当事項はありません。 (d) 監査報酬の決定方針監査人員数、監査日程等を勘案した上で決定し、監査等委員会において同意しております。 (e) 監査等委員会が会計監査人の報酬等に同意した理由監査等委員会は、会計監査人の監査計画の内容、過年度の職務執行状況、計画と実績の状況を確認し、報酬等の妥当性について検討した結果、会計監査人の報酬等につき、会社法第399条第１項の同意を行っております。

(5) 【株式の保有状況】 該当事項はありません。

２ 【沿革】年月概要2005年３月東京都港区において当社設立。2005年12月アステラス・ファーマ GmbH社(現 アステラス・ドイッチラント GmbH社)と抗がん剤 SyB L-0501の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。2006年８月SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。2007年３月アステラス・ドイッチラント GmbH社とSyB L-0501の中国、韓国、台湾及びシンガポールにおける独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。2007年９月SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を終了。2007年12月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。2008年３月イノファーマックス社とSyB L-0501の台湾における独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。2008年８月エーザイ株式会社とSyB L-0501の日本における共同開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。2008年10月SyB L-0501の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の中高悪性度非ホジキンリンパ腫の患者を対象)を開始。2009年３月セファロン社とSyB L-0501の中国における独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。2009年３月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を終了。2009年５月エーザイ株式会社とSyB L-0501の韓国及びシンガポールにおける独占的開発権及び独占的販売権を供与するライセンス契約を締結。2009年10月SyB L-0501を、再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を予定適応症として、優先審査対象品目として国内製造販売承認を申請。2010年３月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の中高悪性度非ホジキンリンパ腫の患者を対象)を開始。2010年10月再発・難治性の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として、抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」の国内製造販売承認を取得。2010年12月抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®(開発コード：SyB L-0501 、一般名：ベンダムスチン塩酸塩)」を、再発・難治性の低悪性度B細胞性非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫を適応症として提携先のエーザイ株式会社を通じて国内販売を開始。2011年７月オンコノバ・セラピューティクス社と抗がん剤 SyB L-1101(注射剤) / C-1101(経口剤)の日本及び韓国における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。2011年10月大阪証券取引所JASDAQ(グロース)(現 東京証券取引所(グロース))に株式を上場。2011年11月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(未治療（初回治療）の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。2011年12月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の多発性骨髄腫の患者を対象)を開始。2012年６月SyB L-1101の第Ⅰ相臨床試験(再発・難治性の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)を開始。2013年３月SyB C-1101の第Ⅰ相臨床試験(初回治療の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)を開始。2013年５月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(慢性リンパ性白血病の患者を対象)を開始。2013年11月SyB L-0501の第Ⅱ相臨床試験(再発・難治性の多発性骨髄腫の患者を対象)を中止。 年月概要2015年１月スポンサー付きADR（米国預託証券）プログラムを設立。2015年10月ザ・メディシンズ・カンパニー社と手術後の自己疼痛管理用医薬品 SyB P-1501の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。2015年10月SyB L-1101の第Ⅲ相臨床試験(再発・難治性の骨髄異形成症候群(MDS)の患者を対象)に参加。2016年５月米国カリフォルニア州メンローパークに子会社、シンバイオファーマUSAを設立。2016年６月SyB P-1501の第Ⅲ相臨床試験(入院期間中の短期術後急性疼痛管理を対象)を開始。2016年８月SyB L-0501の慢性リンパ性白血病に対する効能追加の承認を取得。2016年12月SyB L-0501の未治療（初回治療）の低悪性度非ホジキンリンパ腫及びマントル細胞リンパ腫に対する効能追加の承認を取得。2017年８月SyB L-0501の第Ⅲ相臨床試験(再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫の患者を対象)を開始。2017年９月イーグル・ファーマシューティカルズ社との間でトレアキシン®液剤 SyB L-1701(RTD製剤) / L-1702(RI投与)の日本における独占的開発権及び独占的販売権の供与を受けるライセンス契約を締結。2017年11月ザ・メディシンズ・カンパニー社とのSyB P-1501のライセンス契約を解除。2018年１月SyB C-0501の第Ⅰ相臨床試験（進行性固形がんの患者を対象）を開始。2018年２月SyB P-1501の開発を中止。2018年５月SyB C-0501の前臨床試験(全身性エリテマトーデス（SLE)を対象）を開始。2018年10月トレアキシン®の国内販売について自社による販売体制構築の準備を開始。2018年11月SyB L-1702（RI投与）の臨床試験を開始。2019年９月キメリックス社との間で抗ウイルス薬ブリンシドホビル（brincidofovir：BCV）SyB V-1901の世界全域における開発・販売・製造を含めた独占的権利の供与を受けるライセンス契約を締結。2020年９月SyB L-1701 トレアキシン®液剤「RTD製剤」の製造販売に係わる承認を取得。2020年12月抗悪性腫瘍剤「トレアキシン®」について自社による国内販売を開始。2021年３月再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®とリツキシマブとの併用療法に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得。2021年３月再発又は難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫を対象としたトレアキシン®、リツキシマブとポラツズマブ ベドチンとの併用療法に対する製造販売承認事項一部変更承認を取得。2021年８月SyB V-1901 第Ⅱ相臨床試験（造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症）における第１例目の投与を米国において開始。2022年２月SyB L-1702 トレアキシン®液剤（RI投与）の製造販売承認事項一部変更承認を取得。2022年４月東京証券取引所グロース市場へ移行。2022年９月キメリックス社と締結したBCVに関するライセンス契約のすべての権利・義務がエマージェント・バイオソリューションズ社に移転。2023年３月米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。2023年４月米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立アレルギー・感染症研究所（NIAID）と共同研究開発契約（CRADA）を締結。2023年５月造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症を対象とした第Ⅱ相臨床試験において、注射剤ブリンシドホビルがヒトPOCを確立。2024年１月アデノウイルス感染および感染症に対するSyB V-1901による用途特許を日本において取得。2024年５月SyB V-1901による第Ⅱ相臨床試験（ATHENA試験）における造血幹細胞移植後のサイトメガロウイルス感染症を対象とした臨床試験を開始。 年月概要2024年８月がん領域におけるFIH（First in Human）試験としてSyB V-1901による悪性リンパ腫患者を対象に国際共同第Ib相臨床試験を開始。2025年10月SyB V-1901による造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症のグローバル第Ⅲ相臨床試験を欧州で開始。2025年10月日鉄ケミカル＆マテリアル株式会社と共同研究の成果として、ウイルス感染症を対象とした高感度かつ 簡便なイムノアッセイ法（およびイムノアッセイ装置）の共願特許を取得2026年２月米国国立衛生研究所（NIH）に所属する国立神経疾患・脳卒中研究所（NINDS）と進行性多巣性白質脳症（PML）を対象としたSyB V-1901の臨床試験の実施を目的とした共同研究開発契約（CRADA）を契約。2026年３月SyB V-1901 第Ⅲ相臨床試験（造血幹細胞移植後アデノウイルス感染症）における第１例目の投与を米国において達成。。